儿童“救命药”也内卷起来了？儿童节

儿童节，制药巨头也有“礼包” 。
北京时间6月1日，瑞士制药巨头罗氏宣布，美国食品药品管理局（FDA）已经批准了其SMA（婴儿肌肉萎缩症）口服药利司扑兰（商品名：Evrysdi）新适应症申请，将该药使用范围延伸到了2个月以下婴儿。
作为首个用于2个月以下婴儿的小分子SMA药物，该药由罗氏子公司基因泰克研发，其新适应症在这一时间点获批，也是制药领域给予患儿的一份大礼。
以此为标志，这类药物的竞争也进入了新的阶段。
由于近年来70万一针的“天价药”反复热炒，中国人对SMA也不再陌生了。这一被称为“婴幼儿第一大遗传疾病杀手”的疾病，以及“救命药”以每滴都要7000元的高昂价格，使众多患儿家属陷入绝望的故事，都给国人留下了沉痛的记忆。
就在2021年的国家医保谈判中，渤健的诺西那生钠（商品名：Spinraza）每针价格已经降到了3.3万元，降幅超过了95% ，越来越多的患儿有望得到救治。
在其背后，除了国家医保的谈判实力，越来越多研发者的加入也起到了关键作用。
第一个上市的SMA治疗药诺西那生钠，过去2年里在全球市场遭遇了来自两款竞品的围剿。本次扩展适应症的小分子口服药利司扑兰，有成本和使用便捷的优势，诺华的Zolgensma虽然价格高达千万元，但是因为是基因疗法，有望结束终身用药也很有市场。二者都是强有力的竞争对手。
从诺华财报看， Zolgensma业绩增长强劲，上市3年，年销售额已经突破10亿美元——2021年销售额13.52亿美元。小分子药利司扑兰也在上市后的第一个完整财年2021年夺下了6.59亿美元的市场，目前用过该产品的患者就有5000多人。
正面竞争中，诺西那生钠市场逐渐被蚕食，根据其财报，近三年该药销售额连年下滑， 2021年降到了20亿美元以下，其中美国市场规模相比2019年的9.33亿美元降到5.87亿美元，降幅超过37% 。
【儿童“救命药”也内卷起来了？】利司扑兰适应症的延伸又会给患儿家庭带来哪些影响？对于SMA药物研发赛道，又将有怎样的影响？罕见病用药也要卷起来了吗？
两难的选择
根据罗氏公开的数据，目前利司扑兰已经治疗了全球5000多名患者。
这次扩展适应症获批，主要是基于RAINBOWFISH新生儿研究的中期疗效和安全性数据——多数接受利司扑兰治疗的症状前婴儿在治疗12个月后达到了关键的里程碑，例如无辅助坐直、站立和行走。
在具有2或3个SMN2基因拷贝的婴儿中， 100%的婴儿在接受治疗1年后能够坐直， 67%的婴儿能够站立， 50%的婴儿能够独立行走。12个月时，所有婴儿都实现了无永久通气的存活。
RAINBOWFISH首席研究员兼实验神经科学主任RichardFinkel博士总结上述研究称，随着SMA纳入新生儿筛查计划，利司扑兰的新适应症，将给刚确诊就接受治疗的婴儿提供在家治疗的机会。
SMA是多发于儿童的罕见病，由运动神经元存活基因突变引起，对神经元会造成永久性损伤。其中最凶险的SMA1型，如果不治疗，基本活不到2岁；其他分型即便得到救治也会逐渐丧失行走能力。严重的患者会失去呼吸和吞咽能力最终死去。越早治疗不仅可以救命，也有助于运动能力恢复。
按照国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病》目录，新生儿中SMA的发病率1/10000到1/6000之间，是最常见的染色体隐形传染疾病之一。仅中国就有3到5万患者，且每年新增病例都在1500到2500例。
数字背后是成千上万个的家庭，而且这种病距离普通人也并不遥远。流行病调查数据显示，每40到50人就有一个基因携带者，一旦父母双方都是携带者，就有四分之一的概率生出患儿。