当然 ， 目前CasMINI还处于起步阶段 ， 后续仍需要更多的研究工作来优化它的碱基序列以进一步增强其基因编辑效率 。研究小组计划对该系统进行体内基因治疗试验 ， 并申请了临时专利 。
亓磊表示：“我们对CasMINI抱有厚望 ， 它将成为治疗遗传疾病、癌症和逆转器官退化的一种全新疗法！”

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CasMINI在哺乳细胞中具有高度特异性
总而言之 ， 亓磊团队的这项研究设计并开发了一种迷你但高效的基因编辑新工具——CasMINI ， 它的分子量不到Cas9或Cas12a的一半 ， 却拥有与Cas12a相当的编辑活性和高度特异性 。
通过将CasMINI与AAV病毒和脂质纳米颗粒等递送系统相结合 ， 未来将发展出能广泛应用于人体基因编辑的临床治疗方法 ， 为癌症、遗传病和罕见病患者带来新的希望 。
关于亓磊——被忽视的CRISPR先驱

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亓磊
亓磊 ， 1983年出生于山东省潍坊市 ， 本科毕业于清华大学 ， 在加州大学伯克利分校读硕士期间师从诺贝尔物理奖得主朱棣文教授 ， 硕士毕业后 ， 在朱棣文的建议下 ， 亓磊从物理学跨专业进入生物工程领域 ， 跟随诺贝尔化学奖得主、CRISPR先驱Jennifer Doudna教授研究CRISPR基因编辑 。
亓磊在CRISPR基因编辑领域可以称得上是硕果累累 ， 他最早开发出了不切割DNA双链的dCas9 ， 并在此基础上推出了CRISPRa（基于CRISPR的基因转录激活）和CRISPRi（基于CRISPR的基因转录抑制） ， 还开发了在活体组织中精准呈现基因组序列的基因成像工具CRISPR Imaging ， 以及对三维基因组进行空间重排和定位的基因定位技术CRISPR-GO 。
他的这些研究成果 ， 极大地扩展了基因编辑工具包 ， 让CRISPR基因编辑从“基因魔剪”变成了“瑞士军刀” ， 大大增加了CRISPR基因编辑的应用范围 。
除了取得众多科研成果外 ， 亓磊还参与创立了两家生物公司——Epicrispr Biotechnologies 和 Refuge Biotechnologies 。前者目前尚处于隐身状态 ， 后者为CAR-T细胞治疗公司 ， 通过CRISPRa和CRISPRi技术提高CAR-T对肿瘤的治疗潜力 ， 预计将于今年进行首个临床试验 。
论文链接：
https://www.cell.com/molecular-cell/fulltext/S1097-2765(21)00648-1
来源：生物世界

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