今年 ， 研究人员报告称 ， 他们通过在脊髓神经元中添加一个缺失的基因 ， 挽救了身患I型脊髓性肌萎缩症的婴儿的生命 。与此同时 ， 该基因可以突破血脑屏障到达中枢神经 ， 这对于基因疗法治疗其它退行性神經疾病具有开创性和里程碑式的意义 。

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来源：科学观察

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